Američka Uprava za hranu i lijekove odobrila je novi lijek za liječenje leukemije - prvu gensku terapiju koju je "pustila" na tržište u Sjedinjenim Američkim Državama.

Svrha lijeka pod nazivom "Kymriah" farmaceutske kompanije Novartis će omogućiti nekim pacijentima drugu šansu, nakon što se ustanovi da standardni lijekovi nisu bili efikasni.

FDA smatra da ovaj lijek djeluje kod petine takvih pacijenata.

Iz kompanije su objasnili da se u liječenju koristi genska terapija kojom se krvne stanice potiču da napadaju rak.

Svaka doza "Kymriaha" sadrži pacijentove imunosne ćelije, koje se šalju u laboratorij i ondje, uz pomoć virusa, genski modificiraju.

'Napad' na tumorske ćelije

Terapija je poznata kao CAR-T, ili terapija kimeričnim antigenskim receptorima. Funkcionira na način da se imunosne ćelije pacijenta genetski modificiraju tako da mogu prepoznati i napasti tumorske ćelije.

Ta vrsta liječenja CAR-T ćelijama, genetski modificiranim bijelim krvnim ćelijama koje sadrže antitijela za ćelije raka, kod nekih je pacijenata kod kojih više nije bilo nikakvih efikasnih metoda liječenja rezultirala potpunim nestankom tumora, a kod nekih je efikasna i na duže vrijeme.

"Na pragu smo novih medicinskih inovacija kada je posrijedi sposobnost reprogramiranja pacijentovih imunosnih ćelija koje su u stanju napasti ćelije raka", piše u saopštenju povjerenika FDA Scotta Gottlieba, javlja Al Jazeera.

"Pozitivno smo iznenađeni, jer nikada do sada nismo vidjeli ovako efikasnu terapiju, koja bi mogla postati nov standard u liječenju pacijenata", smatra Stephan Grupp, vodeći istražitelj Novartisa i direktor programa za onkološku imunoterapiju u Dječijoj bolnici Philadelphia.

Zloćudna bolest

Savjetodavna komisija FDA u julu je podnijela zahtjev za odobrenjem lijeka kojim se tretira recidiv raka krvi, poznatog pod stručnim nazivom akutna limfoblastična leukemija B-stanica, ili skraćeno ALL.

Pokazalo se da su pacijenti koji su dobijali "Kymriah" imali 89 posto izgleda da prežive idućih šest mjeseci, a njih 79 posto poživjelo je još najmanje godinu dana.

Tijekom 2014. godine ALL je dijagnosticiran kod 5.000 pacijenata, među kojima je bilo više od polovine djece i tinejdžera.

ALL je najčešća zloćudna bolest dječije dobi. Većina pacijenata se oporavi nakon kemoterapija, zračenja i liječenja matičnim ćelijama, no ako dođe do recidiva bolesti, prognoze su vrlo loše.

"Kymriah" je prvi lijek ovog tipa koji se pokazao vrlo efikasnim kod recidiva ALL-a, rekao je Peter Marks, šef Centra za biološku procjenu i istraživanja FDA.

Izliječene snažne nuspojave

Dio pacijenata je, zbog "hiperaktivnih" genetski modificiranih imunosnih ćelija, imao snažne nuspojave - vrlo jak sindrom oslobađanja citokina, opasnog nakupljanja otrovnih ostataka, poznatih kao CRS, koji opasno snižava krvni peotisak, a manji broj ih je doživio neurološke probleme.

Sve nuspojave su uspješno izliječene i niko od pacijenata nije smrtno stradao od CRS-a.

"Naučili smo da kod pacijenata koji dođu s više tumorskih stanica u svom tijelu postoji veći rizik da se razbole", rekao je Grupp, dodavši da kod prvoga pacijenta na kojemu je terapija "Kymriahom" primijenjena već više od pet godina nema tumorskih stanica.

Znanstvenici se nadaju da je ovo početak stvaranje mnogih novih imunoterapijskih lijekova za razne druge vrste karcinoma.